A Semmelweis Egyetem II. számú Gyermekklinika a gyermekgyógyászatban Magyarországon elsőként kapta meg az Országos Gyógyszerészeti Intézet (OGYI) klinikai vizsgálóhely minősítését, melynek eredményeként folyamatosan csatlakozhat a legkorszerűbb gyógyszerkészítmények – köztük daganatellenes szerek – klinikai vizsgálatának I-es és II-es fázisához is.

A minősítés szigorú tárgyi és szakmai, valamint személyi feltételekhez kötött, melyeknek a Klinika a legmesszebbmenőkig megfelelt (a többi között a Helyes Klinikai Gyakorlatnak (GCP: Good Clinical Practice) megfelelő feltételek, ISO 9001:2000 és Magyar Egészségügyi Ellátási Standardok (MEES) szerinti minősítések).

A minősítés kiemelt jelentőséggel bír, hiszen 2009-től az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) előírta a gyógyszergyártó cégek számára, hogy az új gyógyszerek – így a daganat-ellenes készítmények – forgalomba hozatali engedélye iránti eljárás kezdeményezésekor a gyártónak kötelezően be kell mutatnia a gyermekgyógyászati vizsgálatok eredményeit. A korábbi gyakorlatban a gyermekgyógyászatban a készítmények off-label, azaz törzskönyvezésen, engedélyezésen kívüli alkalmazása volt jellemző, azonban a minősítés eredményeként a legkorszerűbb gyógyszerek immár Magyarországon, a Tűzoltó utcai Klinikán is elérhetőek a daganatos gyermekek számára.

„Egyik legfontosabb törekvésünk, hogy betegeink gyógyulását a legkorszerűbb, leghatékonyabb készítményekkel segítsük. Azáltal, hogy intézményünk klinikai vizsgálatok színhelye, a legújabb gyógyszerek is rendelkezésre állnak a hatékony gyógyításhoz.” – mondta el prof. dr. Fekete György, a Gyermekklinika igazgatója.

A klinikai vizsgálatokat az egyes gyógyszergyártó cégek kezdeményezik, miután azok a preklinikai vizsgálatokon sikeresen túljutottak. A gyógyszerfejlesztés klinikai fázisa hozzávetőleg 3-4 évet vesz igénybe, a gyártó cégek ezt követően adhatják be a szer törzskönyvezési engedély kérelmét. A Gyermekklinikán folyó klinikai vizsgálatok során a résztvevő gyermekek védelmét az Egészségügyi Minisztérium részletes rendelete szabályozza. 

Semmelweis Egyetem II. sz. Tűzoltó utcai Gyermekklinika
A több mint 120 éves múltra visszatekintő Tűzoltó utcai Gyermekklinika a Közép-Magyarországi Régió egyik egyetemi Gyermekgyógyászati Centrumaként működik. Az intézményben 13 fekvőbeteg osztály és 21 szakrendelés található, évente mintegy 9000 fekvőbeteg és több mint 80.000 járóbeteg ellátására, gyógyítására kerül sor. A kórházban dolgozó szakemberek munkáját korszerű diagnosztikai háttér támogatja.

1. Vizsgálati alanyok védelme, 35/2005 EüM rendelet
• A vizsgálati alany jogai, biztonsága és jólléte elsőbbséget élveznek a tudomány és a társadalom érdekeivel szemben,
• ezért a kutatás alanyát érintő kockázatot a lehető legkisebb mértékűre kell korlátozni.
• Klinikai vizsgálatot végezni, vizsgálati készítményt emberen alkalmazni csak az OGYI engedélyének birtokában lehet.
• A klinikai vizsgálatot úgy kell tervezni és lefolytatni, hogy minimalizálja a vizsgálati alany esetleges károsodását, fájdalmát, félelmét és szorongását.
• A vizsgálati alany életkorához, egészségi állapotához kapcsolódó minden előre látható kockázatot figyelembe kell venni a klinikai vizsgálat tervezésénél és ellenőrzésénél.


2. A gyógyszerfejlesztés szakaszai

Preklinikai fázis
A preklinikai vizsgálatok során a kutatók olyan molekuláris célpontokat keresnek, melyek kapcsolatba hozhatók egy adott betegség kialakulásával.

Klinikai fázisok
Fázis I. vizsgálat
A fázis I vizsgálat során az új vegyület ártalmatlanságának és tolerálhatóságának vizsgálata az elsődleges cél.

Fázis II. vizsgálat
Célkitűzés az ideális dózis meghatározása az adott betegségben és a mellékhatások feltérképezése. Ebben a fázisban vizsgálják először betegek kisszámú célcsoportjában a vegyületet.

Fázis III. vizsgálat
Nagyobb számú betegcsoportban értékelik a megfelelő dózisban és formában (pl.: tabletta, vagy infúzió) beadott gyógyszer hatékonyságát.

A gyógyszert regisztrálni csak sikeres fázis III vizsgálat után lehetséges. Az Európai unióban az új gyógyszert regisztráló hatóság az EMEA (European Medical Evaluation Agency) Londonban működő székhellyel.

Fázis IV. vizsgálat
A fázis IV vizsgálatok az új gyógyszer piaci bevezetését követően, vagy azzal párhuzamosan zajlanak. A célkitűzés, hogy a mindennapi gyakorlatból nyert adatok kerüljenek további elemzésre.