Mindkét csapat a Leber-féle vakságra dolgozott ki génterápiás eljárást. Ez a kór a recehártya súlyos elkorcsosulását okozza, a retina fényérzékelő receptorai károsodnak. Általában kora gyerekkorban kezdődik és a páciens teljes vakságához vezet harmincéves korára.
Mindkét csoport közönséges náthavírust használt fel arra, hogy a sérült gén normál változatát közvetlenül a páciensek szemébe juttassa. Bár mindkét kísérlet csak az eljárás biztonságosságát kívánta tesztelni, a páciensek látásuk javulását jelezték utána.
Katherine High és munkatársai a philadelphiai gyerekkórházban és a Howard Hughes Orvosi Intézetben három önkéntesen alkalmazták eljárásukat. Mindhármuk látása javult.
Robin Ali, a londoni University College munkatársa elmondta, hogy az ő három önkéntesük közül egy számolt be látásjavulásról.
Mivel a páciensek felnőttek voltak, már nagyon komoly látáskárosodással, és csupán kis adagban kapták a kezelést, ezért a kutatók egyáltalán nem vártak javulást. "A tény, hogy ilyen körülmények között bármilyen javulást tapasztalunk, nagy reményeket kelt a kezelés hatékonyságával kapcsolatban" - mondta Ali.
A High-féle kísérlet önkéntesei 19 és 26-26 évesek, ők mindannyian jobb látásról számoltak be: érzékelik a kézmozgásokat, illetve sorokat tudnak elolvasni a szemvizsgálótábláról.
Minden esetben csak az egyik szemet kezelték, hogy a másik kontrollként szolgáljon. Következő lépésként kipróbálják a módszert gyerekeken is, akiknek a szemében a betegség még nem tett akkora kárt.
A génterápiás eljárásnál az új, hibátlan gént szállító jármű, az úgynevezett vektor nem más, mint egy módosított náthavírus. Nagyon fontos eredménye mindkét kutatásnak, hogy a felhasznált vírus nem hagyta el a szemet.
A korábbi sikertelenségek miatt a génterápiás kezelések visszaszorultak az utóbbi években, a mostani eredmények új reményt keltenek.
