Az amerikai tudományos akadémia folyóiratában, a PNAS-ben ismertetett tanulmányban az emberi Duchenne-féle izomdisztrófiához hasonló betegségben szenvedő, génmódosított egereket vizsgáltak a tudósok.

Joseph Beavoa, a Washington Egyetem munkatársa és kutatócsoportja megállapította, hogy a kísérleti állatok szívműködése javult a szer hatására, azt azonban nem tudják, miként segített a gyógyszer.

A Duchenne-féle izomsorvadás örökletes betegség, anyai ágon a fiú gyerekeknek adódik tovább, és 3500 férfi közül egyet érint. A gyógyíthatatlan betegség az izmok progresszív leépülésével jár. Hátterében a disztrofin nevű fehérje génmutáció miatti hiányos termelődése áll.

Az életkor előrehaladtával az izmok testszerte leépülnek, a folyamat a szív izmait is érinti. Sok páciens hal meg szívelégtelenségben, az állapotban szenvedők többsége nem éri meg a negyvenéves kort.

A szildenafil hatóanyagot Viagra márkanéven merevedési zavarok kezelésére használják, Revatio márkanéven pedig a tüdő ereiben kialakuló magas vérnyomás (pulmonális arteriás hipertónia) kezelésére szolgáló gyógyszerként. Utóbbi esetben a vegyületnek azt a tulajdonságát használják ki, hogy a tüdő ereinek tágításával csökkenti a vérnyomást.

A most közzétett tanulmány szerzői az állatkísérletek eredménye alapján úgy vélik, a hatóanyag nem gyógyítja meg a Duchenne-szindrómát, de csökkentheti, sőt egyes esetekben visszafordíthatja a szív károsodását.