A kórt egyetlen génelváltozás okozza, amely az agyban bizonyos idegsejtek eltűnéséhez vezet. A betegség tünetei -kontrollálatlan mozdulatok, intellektuális hanyatlás és emocionális zavarok - középkorú egyéneknél jelentkeznek. Léteznek ugyan a tüneteket enyhítő gyógyszerek, ám ezek nem képesek megállítani a betegség kifejlődését, és a páciensek az első tünetek megjelenésétől számítva 10-15 éven belül meghalnak.

A humán betegségeket főleg egereken szokták tanulmányozni, a majmok szervezete azonban több élettani, idegrendszeri és genetikai rokonságot mutat az emberrel, mint a rágcsálóké. Így az egereknél ugyan kiválthatók a Huntington-kór bizonyos tünetei, ám ez nem elégséges, hogy a kutatók megragadják a betegség lényegét.

Az atlantai Emroy Egyetem kutatói bejuttatták a Huntington-kórt kiváltó gént a Rhesus-majom petesejtjébe, amelyet lombikban termékenyítettek meg, majd a négy sejtből álló embriót beültettek a "majom-béranyába". Összesen öt, a Huntington-kór génjét hordozó kismajom született: közülük kettő még aznap kimúlt, a harmadik pedig egy hónapot élt. Az utolsó kettő azonban már 10 hónapos - az egyiknél már kifejlődtek a betegség tünetei, egyebek közt a kontrollálatlan rángások. Az ötödik majom jelenleg tünetmentes, ez azonban nem zárja ki, hogy a betegség szimptómái később kifejlődnek.

Az atlantai kutatók választása azért esett a Huntington-kórra, mivel egyszerű a modellezése - mindössze egy gén váltja ki a betegséget. Ugyanakkor e kutatás alapján a továbbiakban olyan genetikailag módosított főemlősöket is létrehozhatnak, amelyekkel modellezhetők egyéb neurodegeneratív betegségek: a Parkinson- vagy az Alzheimer-kór.

A tudósok reményei szerint, akik eredményeikről a Nature című tekintélyes tudományos folyóiratban számoltak be, e kutatás révén megérthetik a betegség lényegét, s ez új gyógyszerek kifejlesztését teheti lehetővé.