Új ellenszer a melanómára?

A szájon át szedhető, PLX4032 jelű szer a rákos növekedést elősegítő BRAF nevű gén mutációjának hatását kapcsolja ki.

"Soha nem láttunk még 80 százalékos reagálási arányt melanománál vagy más, ilyen jellegű szilárd tumornál, tehát ez (az eredmény) figyelemreméltó" - hangsúlyozta Paul Chapman kutatásvezető, az amerikai Memorial Sloan-Kettering Rákközpont munkatársa.

Az áttétes melanoma (a bőr pigmenttermelő sejtjeiből kiinduló rosszindulatú tumor) prognózisa nagyon kedvezőtlen, kevés és megbízhatatlan terápia áll csupán rendelkezésre kezeléséhez. Az új szer azon páciensek kilátásait javítja, akik tumorját a BRAF gén mutációja váltotta ki. Ezek a génmutációk a melanomás páciensek mintegy felénél fordulnak elő. A PLX4032 működése közben sejtszinten blokkolja a BRAF által kódolt fehérjét.

A korai stádiumban lévő melanománál hatékony a daganat sebészi eltávolítása, ám a már áttétet képzett tumor kezelésére jelenleg alig van megoldás. A most piacon lévő két gyógyszer a rákbetegek csak mintegy 10-20 százalékának segít.

A klinikai kipróbálás első fázisában 55 páciens kapott egyre növekvő adagban a szerből, míg a kutatók beállították a másnaponkénti 960 milligrammos optimális dózist.

A második fázisba 32 beteget vontak be, közülük 26-nál legalább 30 százalékkal csökkent a tumor mérete, ebből két páciensnél teljesen eltűnt. A szer csökkentette az áttétek méretét is, ugyanakkor sok páciensnél rezisztencia alakult ki vele szemben, és a tumorcsökkentő hatás csak egy-három hónapig érvényesült.

A tanulmány a New England Journal of Medicine (NEJM) című orvosi folyóirat augusztus 26-i számában jelent meg.