Hozzátette: Mario Capecchi és Oliver Smithies amerikai, valamint Martin Evans brit kutató a legtekintélyesebb tudományos elismerést egy olyan hatékony módszer kidolgozásáért kapta, amely révén magzati őssejtek felhasználásával az egereknél különböző emberi betegségeket lehet modellezni.
Mint kifejtette, a célzott génbevitel módszere lehetővé tesz bármilyen DNS-módosítást az egér genomjában (génállományában).
Ennek óriási jelentősége van, hiszen tulajdonképp lehetőséget ad arra, hogy egyrészt genetikai, másrészt komplex betegségeket, vagyis több faktor által kiváltott kórokat gyógyítsanak - mondta Raskó István.
Hozzátette: a technológiának köszönhetően eddig mintegy ötszáz emberi betegség "egérmodelljét" alkották meg, beleértve olyan kórokat, mint a cukorbaj, a szív- és érrendszeri megbetegedéseket, rosszindulatú daganatokat, illetve neurodegeneratív megbetegedések, olyanok, mint a Parkinson-kór, vagy az Alzheimer-kór.
A három díjazott munkásságával kapcsolatban Raskó István elmondta, hogy Mario Capecchi az 1970-es évektől az úgynevezett homológ (azonos fajból származó) rekombinációval (genetikai kicserélődéssel) foglalkozott sejtkultúrákban.
"A sejt örökítő anyagába egy másik sejtből származó génszakaszt lehet integrálni. Amennyiben a beépítendő szakaszba egy mutációt csempésznek be, az így keletkezett sejt is mutáns lesz" - magyarázta a genetikus.
Raskó István hozzátette: a technológia ugyan korábban is ismert volt, ám csak baktériumok esetében alkalmazták, s Mario Capecchi volt az első, akinek emlősök sejtjeivel is sikerült véghez vinni a genetikai kicserélődést.
"Capecchi mint e technológia atyja került be az irodalomba. Oliver Smithies is ezen a technológián dolgozott, s Capecchitől függetlenül közölte a módszert" - hangsúlyozta a tudós.
Mint rámutatott, Mario Capecchi munkássága alapján sikerült úgynevezett "knockout" (génkiütött) egereket előállítani.
Magyarázata szerint a "génkiütés" módszerét gyakran alkalmazzák egy-egy gén kiiktatására. Az ilyen kísérletek világítottak rá számtalan gén szerepére a magzati fejlődés során, az öregedés folyamatában, valamint betegségek kialakulásában. Több mint tízezer gént, az emlősök genomjának (teljes génállományának) mintegy a felét "ütötték" ki, s ezek a kutatások folytatódnak, hogy már a közeli jövőben az örökítő anyag teljes spektrumára rendelkezésre álljanak "génkiütött" egerek.
Raskó István ismertetése szerint Martin Evans az Oxfordi Egyetemen kezdte a munkásságát abban az intézetben, ahol az emlőssejtek, méghozzá két különböző fajból származó sejt fúzióját először kidolgozták. Martin Evans nevéhez fűződik az egérsejt és az embrionális őssejt fúziójának technológiája, és erre speciális tápfolyadék kifejlesztése.
A kutató később a Cambridge-i Egyetem genetikai tanszékére került, ahol tökéletesítette a génkiütés technológiáját. Mint Raskó István rámutatott, Martin Evans munkásságának köszönhetően "akár egy PhD-hallgató is képes alkalmazni ezt a módszert".
